特发性肺含铁血黄素沉着症（IPH）是一种罕见疾病，患儿会反复经历肺部内出血，通常原因不明。虽然大多数患儿对标准免疫抑制治疗（能够抑制过度活跃免疫系统的药物）反应良好，但有些患儿对这些疗法产生耐药性，或需要依赖高剂量类固醇而无法获得持久改善。
最近的一项病例研究观察了两名类固醇耐药或类固醇依赖的IPH患儿——这意味着尽管进行了积极治疗，他们的身体已不再对高剂量皮质类固醇充分反应。两名患儿都经历了严重、反复的肺部出血，医生和家长在寻找替代治疗方案。
利妥昔单抗停止了出血并减少了类固醇依赖
接受利妥昔单抗治疗后，这是一种已被安全用于其他儿童免疫疾病的靶向免疫疗法，两名患儿都经历了肺部出血的快速而持久的控制。至关重要的是，他们能够逐步减少并最终停用皮质类固醇——这是一个重大突破，因为儿童长期使用类固醇存在实际风险：骨质疏松、生长迟缓和易感染。
在六个月的随访期间，两名患儿都未经历利妥昔单抗的严重不良反应，也都未出现肺部出血复发。
重要局限性：这是一项小型研究，尚未对所有患儿提供证明
这项研究仅基于两名患儿，而非大规模临床试验。虽然研究结果对于面临类固醇耐药IPH的家庭来说是有希望且鼓舞人心的，但证据仍然有限。治疗决策必须始终根据个体情况制定，因为每个患儿的情况都不同。如果患儿的IPH对常规治疗反应不佳，家长应与小儿肺科医生或免疫科医生讨论利妥昔单抗是否适合。
如果患儿有类固醇耐药IPH的后续步骤
- 如果标准类固醇和免疫抑制剂在合理的试治期间内未能实现持久控制，请咨询患儿医生有关利妥昔单抗的问题。
- 请求转诊到具有管理严重IPH病例经验的小儿免疫科医生或肺科医生，以获取专家意见。
- 讨论利妥昔单抗对患儿具体情况的风险和益处，包括治疗期间的感染监测计划。