特發性肺含鐵血黃素沉著症（IPH）是一種罕見疾病，兒童會反覆出現肺部內出血，通常原因不明。雖然大多數兒童對標準免疫抑制治療（減輕過度活躍免疫系統的藥物）反應良好，但部分患者對這些療法產生抗藥性，或需依賴高劑量類固醇仍無法取得持久改善。
最近一項個案研究檢視了兩名患有類固醇耐受型或類固醇依賴型IPH的兒童—即儘管接受積極治療，他們的身體對高劑量皮質類固醇的反應仍不足夠。兩名兒童均經歷嚴重、反覆的肺部出血，令醫生和家長尋求其他治療方案。
利妥昔單抗阻止出血並減少類固醇依賴
在接受利妥昔單抗（一種已安全用於其他兒童免疫疾病的標靶免疫療法）後，兩名兒童的肺部出血迅速並持續受到控制。更重要的是，他們能夠逐漸減少並最終停用類固醇—這是重大突破，因為兒童長期使用類固醇帶來真實風險：骨質減弱、生長遲緩和感染易感性增加。
在六個月的隨訪期間，兩名兒童均未經歷利妥昔單抗的嚴重不良反應，亦未出現肺部出血復發。
重要限制：此為小型研究，尚未證實適用於所有兒童
本研究僅涉及兩名兒童，並非大規模臨床試驗。儘管結果令人鼓舞，對面臨類固醇耐受型IPH的家庭來說亦頗具希望，但現有證據仍然有限。治療決定必須因人而異，因為每名兒童的情況各不相同。如果患有IPH的兒童對傳統治療反應不佳，家長應與其兒科肺科醫生或免疫科醫生討論利妥昔單抗是否適合。
兒童患有類固醇耐受型IPH的下一步行動
- 如果標準類固醇和免疫抑制劑經過合理的試驗期後仍未取得持久控制，應向兒童的醫生查詢利妥昔單抗的可能性。
- 要求轉介至有處理嚴重IPH個案經驗的兒科免疫科醫生或肺科醫生，以獲取專科意見。
- 討論利妥昔單抗對兒童具體情況的特定風險與效益，包括治療期間的感染監測計劃。